■ DNA 절단 없는 초소형 염기 교정 유전자 가위 개발

 

■ DNA 절단 없는 초소형 염기 교정 유전자 가위 개발

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★ 진코어(GenKOre) 김용삼 대표는 2021년 국제 학술지 '네이처 바이오테크놀로지'에 초소형 크리스퍼 유전자 가위 'CRISPR-Cas12f1' 개발 성과를 게재해서 주목받았다. 유전자 가위는 인간. 동식물 세포의 특정 염기 서열을 찾아내서 해당 부위 DNA 일부를 절단 교정하는 기술이다. 몸속 DNA는 30억개에 달한다. 희귀 질환은 30억개 중 특정 부위에 이상이 생겨 발생한다.

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★ 유전자 가위는 변이 유전자를 찾아 길을 안내해주는 '가이드 RNA'와 표적 부위를 자르는 '핵산 분해 효소'로 나뉜다. 현재, 범용되는 유전자 가위는 '크리스퍼' 유전자 가위로, 절단 효소에 따라 Cas9, CAS12a 등으로 나뉜다. 가장 대중적인 크리스퍼 Cas9의 경우, 절단 효소인 Cas9 크기가 너무 커서 체내 전달에 어려움이 있었다.

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★ 진코어(GenKOre)는 절단 효소로 Cas14를 사용하는 유전자 가위를 개발했다. 기존 Cas9 보다 크기가 3분의 1 수준으로 작게 만들어 유전자 교정 효율을 대폭 끌어올렸다. 여기에 표적하지 않는 부위를 절단하는 오작동 비율도 낮췄다. 현재, 시각 장애. 근육 장애. 뇌 질환 등 희귀 질환은 치료법이 없고, 고통을 완화하는 대증치료만 존재한다. 하지만, 초소형 유전자 가위 기술이 도입되면, 희귀 질환을 치료하는 시대가 열릴 수 있다.

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★ 진코어(GenKOre) 김용삼 대표는 "이전에 없던 연구를 하면, 실험을 제대로 하고 있는지 불안감이 든다. 그렇지만, 검증 작업을 통해서 실험 가설을 증명하는 일이 과학의 진정한 기쁨이다" 라고 말했다. 그러면서 "유전자 가위 연구를 시작한 2017년부터 주말이나 명절 개념 등 없이 즐겁게 연구해 성과를 낼 수 있었다" 라고 설명했다. 그러면서 "글로벌 기업과는 상호 계약 조건에 따라 어떤 질환을 타깃하는지 등은 모두 비공개이다. 글로벌 제약 시장에선 유전자 가위를 활용한 치료법 개발 경쟁이 붙어 이에 대한 정보를 모두 공개하지 않는다" 라고 했다.

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★ 진코어(GenKOre)는 앞으로 시각 장애, 정신 질환, 근육 위축증, 빈혈, 암 등 다양한 유전 질환과 희귀 질환에 대한 혁신 신약을 개발할 예정이다. 진코어(GenKOre)는 2019년 창업한 이래 총 207억원의 누적 투자액을 유치했다. 글로벌 기업과 초거대 계약 당시 수십억원 규모 계약금을 받기도 했다. 진코어(GenKOre)는 희귀 질환 치료법 기술 개발에 성공할 경우, 4,500억원을 모두 받는다. 중도에 기술 개발이 이뤄지지 않을 경우, 그때까지의 기술료만 받는 옵션 계약을 체결했다.

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★ 2021년 09월 한국생명공학연구원 창업 기업 ‘진코어’(GenKOre)에 한 통의 전화가 걸려왔다. ‘진코어’(GenKOre)에서 개발 중인 초소형 유전자 가위 기술을 도입하고 싶다는 내용이었다. 미국 내 20위권 제약 바이오 기업이 보내온 러브콜이었다. 그로부터 1년여간 기술 교류를 이어가던 진코어(GenKOre)는 2022년 12월 3억 5000만 달러 (약 4,500억원)에 달하는 옵션 계약을 체결했다. 동물 실험과 사람 대상 임상 시험별 성과에 따라 받는 금액이 달라지지만, 기술 혁신성을 인정받은 역대급 계약으로 평가된다.

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● DNA 절단 없이 염기 교정이 가능한 기술을 유전자 치료제로 사용

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★ 진코어(GenKOre)는 2021년 초소형 유전자 가위 기술인 CRISPR-Cas12f GE 시스템을 개발해서 현재 다양한 초소형 유전자 가위 기술을 이용한 바이러스, non-바이러스 기반의 유전자 치료제를 개발하고 있다. 해당 기술은 기존 전달이 불가능했던 뇌, 근육, 심장, 폐 등 다양한 조직으로 전달 가능한 새로운 염기 교정 유전자 가위이다. DNA 절단 없이 염기교정이 가능한 기술을 유전자 치료제로 사용 가능성을 높였다는 것에 의의가 있다. 이번 연구에서는 실제 동물 모델에서 바이러스를 통한 다양한 조직으로의 전달이 가능함과 원하는 조직에서 교정 효율을 증명함으로써 기존의 유전자 가위로 접근할 수 없었던 염기 변이에 의한 유전 질환을 치료할 수 있는 가능성을 입증했다.

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