특발성 폐섬유증 치료제, 美 희귀약 지정

■ 특발성 폐섬유증 치료제, 美 희귀약 지정

 

국내 벤처 기업 브릿지바이오(BridgeBio)의 특발성 폐섬유증 치료제가 미국 식품 의약국(FDA)으로부터 희귀 의약품으로 지정을 받았다. FDA는 희귀 의약품에 다양한 혜택을 제공하고 있어 개발에 속도가 붙을 전망이다. 업계에 따르면, FDA는 2019년 01월 14일 브릿지바이오(BridgeBio)의 특발성 폐섬유증 치료제 ‘BBT-877’을 희귀 의약품으로 지정했다.

 

BBT-877은 브릿지바이오가 2017년 05월 레고켐바이오에서 들여온 신약이다. BBT-877은 폐 조직을 딱딱하게 굳히는 효소인 ‘오토택신’(autotaxin)의 활성을 억제하는 방식으로 질병을 치료한다. 브릿지바이오는 동물 실험을 마치고, 2018년 12월 FDA의 승인을 받아 BBT-877의 임상 1상에 돌입했다. 후보 물질을 들여와 1년 반 만에 본격적인 임상에 착수하는 것은 이례적인 속도라는 것이 업계의 평가이다. 임상 1상은 2019년 완료를 목표로 미국 임상 시험 위탁 기관(CRO) 셀레리온이 진행한다.

 

이번 희귀 의약품 지정에 따라 BBT-877의 상용화는 더욱 앞당겨질 전망이다. FDA는 1983년 제정한 ‘희귀 의약품법’에 따라 희귀 난치성 질병이나 생명을 위협하는 질병을 치료하는 약의 경우 희귀 의약품으로 지정한다.

 

FDA가 희귀 의약품으로 지정하면, 7년간 독점권 인정, 개발비 세액 공제, 품목 허가 신청 시 수수료 면제 등의 혜택이 있다. 일반적인 신약(5년) 보다 독점 기간이 길고, 허가 과정에서 각종 경제적 혜택을 받을 수 있는 것이다. 개발 과정에서도 FDA가 관여해 도움을 받을 수 있다.

 

특히 현재까지 FDA가 허가한 특발성 폐섬유증 치료제는 독일 베링거인겔하임의 ‘오페브’와 인터뮨의 ‘에스브리엣’ 두 종류에 불과하다. 또한, BBT-877은 벨기에 갈라파고스가 개발하고 있는 ‘GLPG1690’ 보다 동물 실험에서 더 뛰어난 효능과 안전성을 확인해 주목받는 상황이다. 2019년 01월 07일부터 미국 샌프란시스코에서 열린 JP모건 헬스케어 컨퍼런스에서도 브릿지바이오의 BBT-877은 다국적 제약사들로부터 기술 이전 등에 대한 논의가 오간 것으로 알려졌다.

 

브릿지바이오(BridgeBio) 이정규 대표는 “BBT-877은 경쟁약 대비 우수한 결과를 보여 계열 내 최고(베스트 인 클래스) 의약품으로 개발을 기대하고 있다. 이번 희귀 의약품 지정을 통해 FDA와 긴밀하게 협의하며 개발에 속도를 낼 수 있을 것”이라고 밝혔다. 한편, 현재 전 세계 섬유증 치료제 시장은 약 20억 달러 (약 2조 2394억원) 규모로 추산되며, 국내에서도 약 2만명의 환자가 특발성 폐 섬유증 진단을 받았다.

 

● 2019년 07월 18일, 브릿지바이오(BridgeBio)와 베링거인겔하임은 특발성 폐 섬유증(Idiopathic Pulmonary Fibrosis)을 포함하는 섬유화 간질성 폐 질환 (fibrosing interstitial lung diseases) 치료를 위한 오토택신(autotaxin) 저해제 계열의 신약 후보 물질, BBT-877 개발을 위한 양사 협업 및 기술 이전 계약을 체결했다고 밝혔다.

 

이번 라이선스 계약에 따라 계약금 및 단기 기술료 4500만 유로(한화 약 600억 원)를 수령하게 되고, 임상 개발, 허가 및 판매 기술료 명목으로 최대 약 11억 유로 (한화 약 1조 4600억 원)를 수령하게 된다. 향후 상업화 달성에 따라 최대 두 자릿수의 로열티 (경상 기술료)를 받을 수 있게 된다.